À Berlin, le groupe Bayer a dévoilé une nouvelle génération de thérapies pensées non plus pour contenir les pathologies chroniques, mais à visée également curative. De la molécule au chevet du patient, les verrous demeurent pourtant nombreux. Jusque là, la médecine moderne butait sur des réalités épidémiologiques, en apparence, insurmontables. Douze millions de personnes vivent aujourd'hui avec la maladie de Parkinson dans le monde. Une prévalence qui a doublé en vingt-cinq ans, avec des traitements qui finissent, au fil du temps, par perdre en efficacité. Pour leur part, les patients atteints de dégénérescence rétinienne héréditaire voient leur champ visuel se rétrécir année après année, sans qu'aucune thérapie approuvée ne puisse enrayer la perte de vision. En oncologie, des protéines clés impliquées dans la prolifération de certains cancers restent jusqu'ici hors de portée thérapeutique. Face à ces tumeurs, les lignes de traitement se comptent sur les doigts d'une main. Dans le champ des pathologies associées, près de 875 millions de personnes mènent dans la discrétion leur combat avec une maladie rénale chronique, une insuffisance cardiaque dont la coexistence pèse lourdement sur le pronostic vital. Ces pathologies partagent un même constat que les spécialistes qualifiaient il y a peu encore, à la quasi-unanimité, d'impasse thérapeutique. Pour chacune d'entre elles, la pharmacopée disponible a su accompagner, parfois ralentir, mais sans jamais franchir le seuil de la guérison. Lors des Pharma Media Days 2026, les 31 mars et 1er avril à Berlin, un panel réunissant dirigeants de grandes divisions pharmaceutiques et patrons de biotechs pionnières a fait voler en éclats bon nombre de ces certitudes. «Nous pouvons aujourd'hui répondre à des besoins qui, il y a quelques années encore, relevaient de l'impensable», lance Stefan Oelrich, président de la division pharmaceutique du groupe Bayer, devant un parterre de journalistes venus des quatre coins du globe. Entendez par «impensable» des innovations qui, il y a peu, relevaient encore de promesse de laboratoire et qui s'apprêtent aujourd'hui à devenir une réalité clinique. Selon la direction de Bayer Pharmaceuticals, quinze programmes sont en cours de développement, dont sept déjà en phase clinique. De quoi conforter une conviction partagée par l'ensemble des dirigeants présents, celle d'une médecine en passe de basculer du traitement chronique des symptômes vers des interventions potentiellement curatives. Innovations de rupture En cela, l'irruption de nouvelles modalités thérapeutiques, saluée autant par les scientifiques que les investisseurs, entend rompre avec l'approche palliative qui structure encore l'essentiel de la pharmacopée mondiale. À commencer par la thérapie cellulaire qui consiste à cultiver en laboratoire des cellules humaines avant de les implanter chez le patient pour compenser la dégénérescence d'un tissu donné. «Pour les maladies caractérisées par une perte cellulaire irréversible, la médecine régénérative ouvre une voie radicalement nouvelle», résume Seth Ettenberg, patron de BlueRock Therapeutics, filiale biotech du groupe Bayer. Pour y parvenir, la filiale de la firme allemande a investi dans une unité de bioproduction à Berkeley, en Californie, la première au monde conçue pour fabriquer des neurones dopaminergiques de qualité clinique à destination des patients parkinsoniens. BlueRock s'attaque à d'autres fronts, notamment en ophtalmologie où une approche similaire est transposée à la rétine, avec des photorécepteurs dérivés de cellules souches destinés à traiter des formes de cécité héréditaire. «Ce dont il est question en l'occurrence, c'est de rendre la vue à des personnes aveugles», lâche Ettenberg. Autre approche présentée en marge de cette grand-messe de l'innovation pharmaceutique, la thérapie génique. Là où la thérapie cellulaire compense la perte cellulaire, la thérapie génique intervient en amont en corrigeant, à l'intérieur même de la cellule, le gène défaillant à l'origine de la pathologie. «Nous œuvrons à la conception de traitements susceptibles de transformer la vie des patients, aussi bien dans les maladies rares que dans des pathologies plus répandues», explique Gustavo Pesquin, patron d'AskBio, autre pépite biotech du mastodonte. Dernière pièce du triptyque, et manifestement la plus disruptive, la chimioprotéomique. Portée par Vividion Therapeutics, troisième filiale biotech de Bayer, cette plateforme permet de développer de petites molécules administrées par voie orale à même d'atteindre des protéines que les méthodes classiques de découverte n'ont jamais su cibler. «Les petites molécules sont des thérapies à fort impact, grâce à leur accessibilité, leur prévisibilité et leur capacité de déploiement à grande échelle», souligne Aleksandra Rizo, à la tête de Vividion. La filiale compte déjà trois molécules issues de sa recherche interne en développement clinique, en oncologie et dans les maladies à composante immunologique. Obstacles majeurs L'industrialisation de la médecine régénérative n'en est qu'à ses prémices, et ce, pour moult raisons. La première est d'ordre industriel. Produire un générique et cultiver des cellules vivantes relèvent de deux univers différents. Les thérapies cellulaires et géniques imposent des processus de production d'une exigence inédite, où la moindre variation de température, de timing ou de manipulation peut compromettre un lot entier. «Chaque pathologie, chaque type cellulaire appelle des protocoles spécifiques. La mise à l'échelle reste un pari ouvert», nous confie un expert. Le second obstacle est réglementaire. Aux Etats-Unis, pas moins de 83 indications liées aux thérapies cellulaires et géniques sont en cours de soumission auprès de l'autorité américaine, la FDA. Les agences du médicament, dont les cadres d'évaluation ont été pensés pour évaluer des molécules chimiques aux paramètres bien établis, sont aujourd'hui amenées à se prononcer sur des produits biologiques vivants dont le comportement à long terme demeure par nature imprévisible. «Les systèmes ne sont pas prêts», reconnaît Stefan Oelrich, tout en saluant l'apparition de politiques d'accès accéléré aux thérapies cellulaires et géniques dans certaines juridictions. Leur diffusion au-delà des marchés américain et européen nécessitera, à en croire les praticiens, encore quelques années. Si les autorités sanitaires des pays avancés peinent à adapter leurs processus, la question se pose légitimement pour les marchés émergents. Au Maroc, l'Agence marocaine des médicaments et des produits de santé sera tôt ou tard amenée à se prononcer sur ces nouvelles modalités thérapeutiques. Le Pacte national pour la santé ambitionne de bâtir un système moderne et résilient. L'autre frein est économique. Une thérapie génique administrée en dose unique peut coûter plusieurs centaines de milliers d'euros. Le raisonnement avancé par les industriels consiste à dire que ce coût initial élevé se substitue à des décennies de traitements chroniques, d'hospitalisations et de perte de productivité. «Notre ambition est de faire en sorte que les gens ne restent plus à l'hôpital... qu'ils vivent plus longtemps et qu'ils participent à la vie active. Une population en bonne santé contribue davantage à la croissance économique qu'une population malade», insiste Stefan Oelrich. Pari séduisant sur le papier, encore faut-il que les payeurs, publics ou privés, acceptent de supporter un investissement massif immédiat au nom d'économies futures. Quid du Maroc ? A première vue, ces avancées annoncées depuis le siège berlinois du géant pharmaceutique peuvent sembler sans incidence pour un pays à revenu intermédiaire comme le Maroc. Loin de là. Les maladies non transmissibles y représentent «83% des décès, dont 38% pour les seules pathologies cardiovasculaires», selon le ministère de la Santé et de la Protection sociale. L'hypertension artérielle touche 29% des adultes de plus de dix-huit ans et près de 70% au-delà de soixante-dix ans. Le diabète et le cancer, eux, s'installent durablement dans un paysage épidémiologique en pleine recomposition, celui d'un pays engagé dans la transition sanitaire propre aux économies avancées, sans disposer encore des infrastructures suffisantes pour y faire face. En attendant que ces thérapies obtiennent le feu vert du régulateur, le Maroc dispose d'une fenêtre pour se préparer. À condition de s'en donner les moyens — le Royaume consacre, pour rappel, moins de 7% de son budget à la santé quand l'OMS en recommande 10%, et les ménages y supportent encore plus de 60% de la dépense de soins. Stefan Oelrich Membre du directoire de Bayer AG et président de la division Pharmaceuticals «Cela n'a aucun sens de dire à un patient atteint de Parkinson de revenir dans quatre ans, le temps que l'on trouve comment financer son traitement. Ces thérapies doivent être accessibles dès lors qu'elles ont prouvé leur efficacité». Aleksandra Rizo PDG de Vividion Therapeutics «Les petites molécules sont des thérapies à fort impact, grâce notamment à leur accessibilité, leur prévisibilité et leur capacité de déploiement à grande échelle. Notre priorité est de transformer ces avancées en traitements potentiellement révolutionnaires pour les patients». Ayoub Ibnoulfassih / Les Inspirations ECO
