توقيف عنصر موالي لتنظيم "داعش" بمدينة تطوان من طرف قوات خاصة من ال DST    المغرب: أبرز عناوين الصحف الوطنية الصادرة اليوم الخميس 11 غشت 2022    الدولي السابق هشام حمادي دخل طول وعرض فجامعة الهوند بسبب إقصاء المنتخب    تطوان.. توقيف عنصر موالي لداعش للاشتباه في انخراطه في التخطيط والإعداد لتنفيذ مشروع إرهابي    طقس حار في العديد من مناطق المملكة اليوم الخميس    أكادير : تنظيم الدورة الأولى لفن الشارع "Tagh' Art".    الاتحاد الإفريقي لكرة القدم يقرر دعم إنفانتينو كرئيس للفيفا لولاية جديدة    تزنيت : حادثة مروعة بين مول " الرونج" و "بيكوب" تخلف ضحايا في الأرواح و الأجساد في مشهد مؤثر.    مسؤولو الكرة بالجزائر والضربة القاضية بتانزانيا …والحضور القوي للقجع    كيوجد للمعركة مع "تويتر".. إيلون ماسك باع أسهم جديدة فشركة "تيسلا" – تغريدة    بالفيديو.. حادث مروع.. ممرضة تقود سيارتها بشكل جنوني وتقتل 6 أشخاص    عادات غذائية تسهم في إبطاء التمثيل الغذائي وتهددك بالكرش    الإعلام والتعليم والقوانين الجزائية الزاجرة.. بيد من؟!    اختلاس تبرعات أمير تقود وزيرين جزائريين إلى السجن.    التسولي يدق ناقوس الخطر بشأن الوضعية المالية للرجاء الرياضي    طرد شقيقتين مغربيتين من إندونيسيا وإدراجهما في القائمة السوداء    جريمة جديدة تهز مصر.. ضحيتها فتاة رفضت الارتباط بالجاني    فتح باب الترشيح لاختيار الفيلم الذي سيمثل المغرب في جوائز الأوسكار    فيديو: الاعتداء على شرطي مرور لإفلات دراجة نارية من قبضته    إدانة الشبكة المتخصصة في بيع عقاقير وأدوية ممنوعة تستعمل لإجهاض فتيات حملن من علاقات غير شرعية.    طقس الخميس..أجواء حارة في مناطق من المملكة    نحو اعتماد زيوت الطهي كبديل للوقود بفرنسا    أرباب محطات توزيع الوقود بالشمال يخرجون عن صمهتم.. ويتهمون شركة كبرى بالتلاعب في الأسعار    مشروع المالية 2023..الحكومة تراهن على رقمنة الخدمات وتبسيط المساطر    الكأس السوبر الأوروبية: ريال وأنشيلوتي يتحضران للموسم بتتويج قياسي    الناظور...سلسلة الحوارات مع المبدعين : ضيفُ حلقة هذا الأسبُوع الأديبُ الليبيُّ : خالد خميس السَّحاتي    موتسيبي من تانزانيا: الإتحادات 54 تدعم إنفانتينو لولاية جديدة على رأس الفيفا    البرلمان الفرنسي يدرس الترخيص بإستخدام زيوت الطبخ كبديل لوقود الغازوال    المركز الجهوي للاستثمار يجمع الفعاليات المؤسساتية لاستعراض الفرص والحوافز الاستثمارية لمغاربة العالم بجهة الشمال    عبد اللطيف حموشي يستقبل المدير العام للشرطة الوطنية الإسبانية    الجامعة تتجه إلى فتح باب العودة لحكيم زياش    الريال يتوج بكأس السوبر الأوروبية.. وبنزيمة يحرز رقما حاسما    غواتيمالا تجدد التأكيد على دعمها مغربية الصحراء وتصف المملكة بالحليف الموثوق    العدوان الإسرائيلي على غزة..هل هدد المغرب بالانسحاب من اتفاق أبراهام مع إسرائيل؟    شركة "داري" تعزز المكانة والتطور بأوروبا    اعلان هام من RADEEMA لساكنة هذه الاحياء بمراكش    الحكومة تقدم "دعم مباشر" للأسر لشراء السكن .. وهذه هي الفئات المستفيدة    هل يُشكل "لانجيا" خطورة علينا؟.. وما سر انطلاق الفيروسات الجديدة من الصين؟!    مشروع قانون المالية لسنة 2023.. هل من مخرج للأزمة؟    كوفيد-19.. تسجيل 191 إصابة جديدة وحالة وفاة واحدة بالمملكة    أسعار النفط تواصل تراجعها..    ترامب "يرفض الإجابة" عن أسئلة المحققين بشأن تورطه في قضية احتيال    اسبانيا تكشف تورط البوليساريو في تجارة البشر والمخدرات و"لمغيمض" كلمة السر    وكالة الأدوية الأوروبية… يمكن أن ترخص لقاح مضاد لمتحورات أوميكرون    أمريكا تراهن على تقوية التحالف المغربي الإسرائيلي لمواجهة إيران وروسيا‬    بايدن يوقع مصادقة على عضوية فنلندا والسويد في "الناتو"    طقس حار بين 41 و45 درجة مرتقب يومي الجمعة والسبت القادمين بعدد من أقاليم المغرب    الشرطة الفرنسية تقتل رجلا يحمل سكينا في مطار رواسي شارل ديغول في باريس    القضاء التونسي يقرر تعليق تنفيذ قرار رئاسي بعزل نحو خمسين قاضيا    فتح باب الترشيح للاستفادة من دعم الفنون التشكيلية والبصرية برسم الدورة الثانية لسنة 2022    الصحة العالمية: "جدري القردة" ينتقل بين البشر ولا علاقة للقرود به    اختتام فعاليات الدورة الثالثة ل"شواطئ الشعر"    مهرجان القاهرة السينمائي يكرم المخرج المجري بيلا تار في دورته ال22    "متحف السيرة النبوية".. لأول مرة ينظَّم في الرباط..    الأمثال العامية بتطوان.. (204)    تأملات في العصر الراهن..    د. الكنبوري: هناك حملة شعواء على الأزهر في مصر..    فضل يوم عاشوراء وكيف نحييه في هذه الأيام ؟    







شكرا على الإبلاغ!
سيتم حجب هذه الصورة تلقائيا عندما يتم الإبلاغ عنها من طرف عدة أشخاص.



لماذا يبلغ سعر حقنة زولجنسما لعلاج ضمور عضلات الأطفال مليوني دولار؟
نشر في هوية بريس يوم 27 - 06 - 2022

لماذا يبلغ سعر حقنة زولجنسما -وهي عقار لمرض ضمور عضلات الأطفال- مليوني دولار؟ وماذا تحتوي الحقنة؟ وما الضمور العضلي الشوكي؟
زولجنسما
بتكلفة 2.1 مليون دولار لعلاج من جرعة واحدة، يعتبر زولجنسما (Zolgensma) حاليا أغلى عقار في العالم، ويعالج ضمور العضلات الشوكي (SMA)، وهو اضطراب وراثي يسبب هزال العضلات وضعفها، وذلك وفقا لتقرير في فوربس (forbes).
دواء زولجنسما تصنعه شركة "نوفارتس" (Novartis)، وذلك لوفقا تقرير نشرته صحيفة "لوتون" (letemps) الفرنسية.
لماذا يبلغ سعر حقنة علاج ضمور عضلات الأطفال مليوني دولار؟
لفهم سبب وصول تكلفة جرعة واحدة من الدواء إلى 2.1 مليون دولار، عليك أن تبدأ بالنظر في كيفية تصنيعه، ولماذا تم إنشاؤه في المقام الأول.
يندرج زولجنسما في فئة الطب الشخصي أو الدقيق، لأنه دواء يستهدف مشاكل معينة ناجمة عن الشفرة الجينية الفريدة للشخص.
ويعتبر الطب الدقيق أكثر فاعلية في علاج الأمراض من الطرق التقليدية ذات الحجم الواحد الذي يناسب الجميع.
ووفقا لتقرير في موقع درغز (drugs)، فإن السبب في ارتفاع تكلفة عقار زولجنسما هو أن هذا هو السعر الذي قررت شركة نوفارتس أنه يستحقه، لأنه يحول بشكل كبير حياة العائلات المتضررة من هذا المرض المدمر إلى الأفضل.
ويجادل فاس ناراسيمهان الرئيس التنفيذي لشركة نوفارتس، بأن العلاجات الجينية تمثل طفرة طبية في الطريقة التي توفر بها الأمل في علاج الأمراض الوراثية القاتلة بجرعة واحدة.
في بعض الحالات، يكون البديل هو علاج متعدد الجرعات مع تحسينات تدريجية. على سبيل المثال، بديل زولجنسما هو سبينرازا (Spinraza) الذي يتم تناوله 4 مرات في السنة مدى الحياة، وسعره هو 750 ألف دولار للسنة الأولى، ثم 350 ألف دولار في السنة بعد ذلك، أي حوالي 4 ملايين دولار لكل عقد.
لكن كيف تحسب شركات الأدوية التكلفة الفعلية؟
تستخدم العديد من الشركات نموذج تسعير قائما على القيمة، وهو يحسب التكلفة بناءً على عدد سنوات العمر المكتسبة من قبل المريض عند تناوله الدواء، بالإضافة إلى مراعاة فعالية هذا الدواء. لكن هذا يعني وضع سعر على قيمة الحياة، بالإضافة إلى ضمان أن تحقق الشركة هامشًا معقولاً لاستثماراتها.
لم يتم كشف الكثير عن التكلفة الحقيقية لجلب دواء جديد إلى السوق، ولم تقم شركة نوفارتس بتطوير زولجنسما، لكنها استحوذت عليه من خلال شراء شركة "أفكسيس" (AveXis) الأميركية بقيمة 8.7 مليارات دولار.
ماذا تحتوي حقنة زولجنسما؟
يعتبر زولجنسما نوعًا من العلاج الجيني، مما يعني أنه يحل محل الجين المعيب أو غير العامل لعلاج المرض. وتم تصميم زولجنسما لاستهداف السبب الجيني للضمور العضلي النخاعي، وهو جين "إس إم إن 1" (SMN1) المفقود أو غير الفعال. ويستبدل الدواء هذا الجين بنسخة جديدة صالحة للعمل.
حقوق تصنيع باهظة
من جهتها، دافعت شركة نوفارتس عن سعر العقار من خلال تسليط الضوء على مبلغ 8.7 مليارات دولار التي تم دفعها لشراء حقوق تصنيع الدواء حتى عام 2028، من المختبر الأميركي "أفكسيس" (AveXis) الذي طوره.
حملة تبرعات واسعة في مصر لجمع نحو 45 مليون جنيه مصري
في الأسبوع الأخير من يونيو 2022، نجحت حملة تبرعات واسعة في مصر في جمع نحو 45 مليون جنيه مصري (الدولار يساوي 18.78 جنيها)، لتأمين علاج زولجنسما لطفلة على مشارف إتمام ربيعها الثاني.
القصة تعود للطفلة رقية من محافظة الإسكندرية (شمال)، المصابة بمرض ضمور العضلات الشوكي.
ودشنت الأسرة حسابا لجمع التبرعات عبر منصات التواصل الاجتماعي، كي تصل إلى أكبر شريحة ممكنة، ليتبناها مشاهير وصحفيون وناشطون وجهات رسمية بالدولة.
ما الضمور العضلي الشوكي؟
ضمور العضلات الشوكي مرض جيني وراثي يجعل العضلات ضعيفة، ويسبب للمصاب مشاكل في الحركة، ويزداد تفاقم المرض مع الوقت، ولا يوجد علاج حالي له، ولكن هناك علاجات تساعد المريض على التعامل مع الأعراض وتحسين حياته، وفقا لخدمات الصحة الوطنية في ويلز.
ولا يؤثر المرض على ذكاء الطفل أو قدرته على التعلم.
وفي معظم حالات الضمور العضلي الشوكي، يولد الطفل بالمرض إذا كان كلا أبويه يحملان الجين الذي يسبب المرض. وعادة لا يكون الأبوان مصابين به، لكنهما يحملان نسخة من الجين، أي أن الجين متنحٍّ، وكي يصاب الطفل بالمرض يجب أن يحمل نسختين منه: واحدة من الأب والثانية من الأم.
وإذا كان الأبوان حاملين لجين المرض، فإن هناك احتمالية بنسبة 25% أن يولد الطفل مصابا به، واحتمالية 50% أن يحمل الطفل الجين فقط، من دون الإصابة بالمرض، واحتمالية 25% ألا يحمل الطفل الجين إطلاقا.
ومن أعراض الضمور العضلي الشوكي:
– ضعف الساقين والذراعين أو رخاوتهما.
– مشاكل في الحركة مثل المشي أو الجلوس.
– ارتعاش في العضلات.
– مشاكل في العظام والمفاصل.
– صعوبات في البلع.
– صعوبات في التنفس.
أنواع الضمور العضلي الشوكي
هناك عدة أنواع من المرض تبدأ في أعمار مختلفة، كما يأتي:
النوع الأول
يصيب الرضّع الصغار، وتظهر الأعراض خلال أول 6 أشهر من العمر، ويكون لديهم ضعف شديد في الذراعين والساقين، وصعوبات في الحركة والأكل والتنفس والبلع، ولا يستطيع الطفل رفع رأسه أو الجلوس.
ويموت عادة المصابون بهذه النوع في السنوات الأولى، وذلك نتيجة مشاكل التنفس.
النوع الثاني
في هذا النوع تظهر الأعراض على الأطفال المصابين عند عمر 7 أشهر و18 شهرًا، وتكون أقل شدة من النوع الأول، وتشمل ما يأتي:
أن يكون الطفل قادرًا على الجلوس من دون مساعدة، لكن لا يكون قادرا على الوقوف أو المشي.
– الضعف في الذراعين والساقين.
– الرعشة في الأصابع واليدين.
– لاحقا تتطور مشاكل في المفاصل، مثل انحناء العمود الفقري (الجنف).
– ضعف عضلات التنفس وصعوبة السعال، مما يكن أن يعرضهم لخطر الإصابة بالالتهابات التنفسية.
هذا النوع قد يقلل متوسط العمر المتوقع، ولكن معظم الأطفال المصابين به يعيشون حتى سن البلوغ، ويمكن أن يعيشوا حياة طويلة.
النوع الثالث
تظهر عادة الأعراض بعد 18 شهرًا من العمر، ولكن في بعض الأحيان قد لا تظهر حتى مرحلة الطفولة المتأخرة أو مرحلة البلوغ المبكرة.
وأعراض هذا النوع تشمل ما يلي:
– المصاب يكون قادرا على الوقوف والمشي من دون مساعدة، لكنه قد يجد صعوبة في المشي أو القيام من وضعية الجلوس.
– مشاكل التوازن، أو صعوبة الجري.
– الاهتزاز البسيط في الأصابع.
– المشي قد يصبح أكثر صعوبة مع مرور الوقت، وقد يفقد المصاب القدرة عليه عندما يكبر.
وهذا النوع الثالث لا يؤثر عادة على متوسط العمر المتوقع.
النوع الرابع
يصيب البالغين، ويبدأ عادة في مرحلة البلوغ المبكر، وتشمل أعراضه ما يلي:
– ضعف اليدين والقدمين.
– صعوبة المشي.
– الاهتزاز وارتعاش العضلات.
وهذا النوع الرابع يتفاقم مع مرور الوقت ببطء، لكنه لا يسبب مشاكل في التنفس أو البلع، ولا يؤثر على العمر المتوقع.
المصدر: الجزيرة.


انقر هنا لقراءة الخبر من مصدره.