البدء في استخدام علاج جيني "ثوري" لأنواع شرسة من سرطان الدم

استخدم العلماء في المملكة المتحدة نوعًا ثوريًا جديدًا من العلاج الجيني لعلاج مريضة شابة مصابة بسرطان الدم.
أثار تطبيق هذه التقنية - وهي الأولى من نوعها في العالم - الآمال في أنها يمكن أن تساعد قريباً في معالجة أنواع من السرطانات التي تصيب الأطفال إضافة للأمراض الخطيرة.
وخضعت الفتاة أليسا للعلاج الكيميائي وزرع نخاع العظم في محاولة للتخفيف من شراسة أحد أنواع سرطان الدم والذي يسبب انتكاساً في خلايا الدم التائية، ولكن دون جدوى. ومع عدم توفر المزيد من العلاجات، كانت التوقعات بالنسبة للفتاة البالغة من العمر 13 عاماً قاتمة، بحسب ما ذكرت صحيفة الغارديان البريطانية.
ولكن بعد تلقي حقنة من الخلايا التائية المُتبرع بها، والتي تم تعديلها باستخدام تقنية جديدة تُعرف باسم "تحرير القاعدة base editing"، تعافت أليسا وكانت في حالة مستقرة لمدة ستة أشهر.
ويسعى الفريق العلمي الذي قام بعلاج الفتاة البريطانية في مستشفى جريت أورموند ستريت بلندن إلى العمل على 10 حالات مرضية أخرى من مرضى سرطان الدم الخلايا التائية T-cell، الذين استنفدوا أيضاً جميع العلاجات التقليدية، لإجراء مزيد من التجارب والتي إذا نجحت فسيتم إعطاء هذا النوع من الخلايا المعدلة جينياً للمرضى المصابين بأنواع أخرى من سرطان الدم وأمراض أخرى، بحسب ما ذكرت صحيفة واشنطن بوست
وقال عالم المناعة البروفيسور وسيم قاسم، أحد قادة المشروع البحثي والعلاجي: "هذه هي هندسة الخلايا الأكثر تطورًا لدينا حتى الآن، وهي تمهد الطريق لعلاجات جديدة أخرى وفي نهاية المطاف مستقبل أفضل للأطفال المرضى".
ومن المقرر أن يتم تقديم النتائج في اجتماع الجمعية الأمريكية لأمراض الدم في نيو أورلينز في نهاية هذا الأسبوع.
وسرطان الدم الذي يصيب الخلايا التائية (وهي أحد أنواع خلايا الدم البيضاء المختصة بمقاومة الأمراض) يجعل تلك الخلايا تفشل في النمو بشكل صحيح وتنمو بسرعة كبيرة، مما يتداخل مع نمو خلايا الدم الأخرى في الجسم.
وتشمل العلاجات القياسية زراعة نخاع العظم والعلاج الكيميائي. في حالة أليسا ، فشلت هذه الأدوية في وقف تقدم المرض وبدا أن خيارها الوحيد هو الرعاية التلطيفية إلى حين موعد وفاتها.
لكن التقدم الأخير في العلاج بالخلايا قدم طريقة جديدة لمعالجة حالتها، حيث جُمعت الخلايا التائية من متبرع سليم وتم إجراء تعديلات عليها حتى تتمكن من قتل الخلايا التائية الأخرى، بما في ذلك خلايا سرطان الدم. تم عمل ذلك من خلال إجراء تغيير واحد داخل أحد سلاسل الحمض النووي التي تشكل الشفرة الجينية للشخص، بحسب ما نشر موقع غلوبال نيوز.
ويقول العلماء إن هذه التعديلات المعقدة كانت ضرورية لضمان أن الخلايا التائية المعاد تنظيمها تهاجم فقط الخلايا التائية المصابة بالسرطان ولا تدمر بعضها البعض من خلال ما يعرف باستراتيجية "النيران الصديقة"، كما أنها سمحت للخلايا بالعمل بعد العلاج الكيميائي ومنعتها أيضًا من التأثير على الخلايا الطبيعية.
لاحقاً وبعد استقرار حالة الفتاة أليسا، قام العلماء بزرع نخاع عظمي ثانٍ لاستعادة جهازها المناعي، لتصبح اليوم خالية من سرطان الدم لأكثر من ستة أشهر، فيما قالت والدتها إنها تأمل أن تكون هذه هي آخر مرحلة في علاج ابنتها وأن تكون سبباً في شفاء آلاف المرضى.
وتعد النقطة الحاسمة في علاج أليسا هي الخلايا التائية السليمة المتبرع بها والتي يمكن تعديلها جينياً. وقالت الدكتورة لويز جونز من مجلس البحوث الطبية، الذي مول المشروع: "هذا علاج خلوي عالمي جاهز للاستخدام والتطبيق، وإذا تم تكراره بنجاح، فإنه سيمثل خطوة كبيرة إلى الأمام في هذه الأنواع من العلاجات".