علاج جيني يعيد البصر للمهددين بالعمى

توصل باحثون من جامعة أوكسفورد إلى علاج جيني يسهم في تحسين الإبصار لدى مرضى كانوا مهددين بفقدان البصر.
وأوضحت الدراسة السريرية أن العلاج لم يوقف المرض فحسب، بل أحيا بعض الخلايا المحتضرة وحسن رؤية المريض، وبشكل ملموس في بعض الحالات، مشيرين إلى أن التحسن يستمر لفترة طويلة، وبالتالي يمكن وصف هذه الطريقة كعلاج مستقبلاً.
نتائج البحث التي نشرت في دورية "نيو إنغلاند" للطب، سيتقدم الباحثون بها بطلب للموافقة على بدء تجارب في العام القادم لعلاج أنواع أكثر شيوعاً من العمى مثل؛ الضمور البقعي.
ويعالج الفريق البحثي اضطراباً نادراً يطلق عليه تنكس المشيمية، ويؤثر الاضطراب على الشباب صغيري السن الذين تموت لديهم الخلايا التي ترصد الضوء في خلفية عيونهم؛ لأنهم ورثوا جيناً معيباً؛ إذ لا يوجد حتى الآن علاج له، وهم بذلك مهددون بالتدريج بفقد البصر.
ويتضمن العلاج، الذي توصل له الباحثون، حقن نسخة صحيحة من الجين في مؤخرة عيونهم لوقف موت المزيد من الخلايا.
وأحدث المرضى الذين تم علاجهم هو جو بيبر، البالغ من العمر 24 عاماً، وهو مدرس تاريخ.
جو كان يلعب لنادي فريق هيس للكريكيت في صباه ولكنه أجبر على التوقف عن اللعب في السادسة عشر من عمره عندماً تدهور بصره، ولكنه ظل يتمتع بقدر كاف من الرؤية التي تمكنه من ممارسة تدريب اللعبة في مدرسته.
ولكن دون العلاج الجيني، كان عليه التوقف أيضاً عن التدريب خلال أعوام قليلة، فيما يتحول تدريجياً إلى أعمى، وهو الاحتمال الذي أثار ذعره.
ويروي بيبر قصته، وفق ما أوردت شبكة بي بي سي، قائلاً “عندما كنت في الثامنة عشر من عمري كان بصري في حالة سيئة ويتدهور بسرعة”.
وأضاف “لقد كنت مذعوراً مما سيحدث، كنت خائفاً من فقدان البصر وعدم القدرة على الحياة التي عهدتها”.
وأوضح بيير “لقد كان الأمر مثيراً للإحباط ليس لي فقط وإنما لأسرتي أيضاً. لم أكن أعمى أبداً لكن كانت هناك تحديات مستمرة تؤثر عليّ، خاصة عندما كنت في الثامنة عشر وغير قادر على القيام بما يقوم به أقراني. لقد كان ذلك صعبا علي لبعض الوقت”.
وعن العملية التي أجراها بيير في أكتوبر الماضي، وبدأ يلحظ تحسنا بعدها مباشرة، قال “بعد العملية كنت أتطلع لحديقتنا وأرى بشكل أفضل ولكن لم أكن واثقا من ذلك”، متابعاً “لم أقل لأمي وأبي، لم أرد إثارة انفعال أحد حتى نجري اختبار رؤية بسيطاً في غضون أسبوع”.
كان الاختبار يتضمن قراءة لوحة حروف في كل سطر بها حروف أصغر، وفق بيير الذي ظل يقرأ سطراً تلو الآخر، حتى أتم 4 أسطر، بشكل لم يحدث من قبل وكان الفريق الطبي مذهولاً.
ثمار العلاج طويلة الأمد
الدراسة السريرية الصغيرة، تم فيها تجريب العلاج الجيني على 14 مريضاً في بريطانيا و18 مريضاً في الولايات المتحدة وكندا وألمانيا خلال فترة الأربعة أعوام ونصف العام الماضية.
ومع اكتساب الباحثين الثقة في علاجهم، قاموا بتجربته على مرضى أصغر مازالوا يتمتعون برؤية جيدة بشكل معقول.
وكان بيير هو الأصغر والأكثر نجاحاً حتى الآن. وهذا يطرح أن العلاج الجيني قد يكون أكثر فعالية على المرضى الأصغر سناً قبل أن يصبح المرض مستعصياً.
وأشارت الدراسة إلى أن ثمار العلاج طويلة الأمد، فقد تلقى أول مريض العلاج قبل أربعة أعوام ونصف العام ومازال بصره جيداً وفي الواقع مازال هناك تحسن يطرأ على الرؤية لديه.
وهذا أول مؤشر على أن العلاج قابل للتطبيق ويمكن استخدامه على نطاق واسع، وفقا لما صرح به جراح العيون الذي قاد التجربة البروفيسور روبرت ماكلارين من جامعة أوكسوفورد.
وقال ماكلارين “مفهوم العلاج الجيني أنه يصحح الأخطاء الجينية. وعندما يتم تصحيح خطأ الجين وزرعه في الخلية الصحيحة فإنها ستكون قادرة على العمل بشكل طبيعي”، مضيفاً “يبدو أننا حققنا هذا المفهوم وهو العلاج لمرة واحدة لا نحتاج إلى تكرارها عكس العقاقير التقليدية”.
ونوه ماكلارين إلى أنه إذا سارت المرحلة التالية من التجارب الأوسع كما يتوقع لها فإنه سيتم التصريح باستخدام العلاج الجيني في التعامل مع اضطراب تنكس المشيمية خلال ثلاثة أعوام.
كما بدأ في تطوير علاج جيني لأنواع أكثر شيوعاً من العمى مثل؛ الضمور البقعي، والذي يمكن أن يبدأ في أوائل العام القادم.
ويمثل علاج الأنواع الأكثر شيوعاً من العمى تحدياً، ذلك أن اضطراب تنكس المشيمية ناتج عن خطأ في جين واحد، فيما الأنواع الأكثر شيوعا ناجمة عن أخطاء عديدة.
ماكلارين يعتقد أن علاج تنكس المشيمية مهد الطريق لمرحلة تالية من الدراسات، وأظهر بشكل واضح أن العلاج الجيني للعمى آمن وفعال.
وقال “في بداية عملي كجراح عيون عندما كنا نقابل هؤلاء المرضى الذين يعانون أمراضا وراثية لم نكن فقط نبلغهم أنه ليس بوسعنا عمل شيء لهم بل وكنا نصرفهم من العيادات”.
ودعا ماكلارين “للعودة لإجراء الاختبارات بعد أن توفرت علاجات واعدة للتعامل مع المرض. فعلاج المرض عند المستوى الجيني هو الأكثر فعالية لمنعه من الحدوث أولا”.
وتطلع الباحث إلى تطوير علاجات لأنواع العمى الأكثر شيوعاً وقد يكون ذلك متاحاً ما بين 5 و10 سنوات، وفق قوله.