علاج جيني يُمكّن طفلاً مغربياً من السمع لأول مرة في حياته

تمكّن طفل في الحادية عشر من عمره، بعد خضوعه لعلاج جيني جديد، من أن يسمع "للمرة الأولى في حياته"، حسب ما أعلن مستشفى في مدينة فيلادلفيا الأميركية.
وتمكن الصبي نفسه، الذي نشأ في المغرب، من التعرّف مثلاً على هدير السيارات وصوت والده، وذلك الصادر عن مقص الشعر.
وأوضح مستشفى فيلادلفيا للأطفال (CHOP) الذي أجرى العلاج، في بيان، أن هذا الإنجاز، وهو الأول من نوعه في الولايات المتحدة الأمريكية، يوفّر أملاً للمرضى الذين يعانون فقدان السمع الناجم عن تحوّرات جينية في كل أنحاء العالم.
ويعاني عصام دام "الصمم الشديد" بسبب خلل نادر جداً في جين واحد.
وقال مدير الأبحاث السريرية في قسم طب الأنف والأذن والحنجرة في المستشفى، الجرّاح جون جيرميلر، إن "العلاج الجيني لفقدان السمع هدف يسعى إليه الأطباء والعلماء المتخصصون في فقدان السمع منذ أكثر من 20 عاماً". وأضاف: "لقد وصلنا إليه أخيراً".
وأوضح البيان أن العلاج الجيني الذي طُبِّقَ على المريض "يهدف إلى تصحيح خلل جين نادر جداً، لكنّ هذه الدراسات يمكن أن تمهد الطريق للاستخدام المستقبلي لأكثر من 150 جيناً آخر يسبب فقدان السمع لدى الأطفال".
ولدى مرضى مثل الطفل المغربي عصام دام، يحول الخلل في هذا دون إنتاج الأوتوفيرلين، وهو بروتين تحتاجه الخلايا الشعرية في الأذن الداخلية لتحويل الاهتزازات الصوتية إلى إشارات كيميائية يتم إرسالها إلى الدماغ.
وتُعدّ حالات الخلل في جين الأوتوفيرلين نادرة جداً، وتمثل ما بين 1 و8 في المئة من حالات فقدان السمع عند الولادة.
وفي 4 أكتوبر 2023، خضع الصبي لعملية جراحية أدت إلى رفع طبلة الأذن جزئياً ثم حقن السائل الداخلي لقوقعة الأذن بفيروس غير ضار، تم تعديله ليحمل نسخاً عاملة من جين الأوتوفيرلين، ثم بدأت خلايا الشعر في إنتاج البروتين المفقود.
وبعد نحو أربعة أشهر، تحسّن سمع عصام إلى حد أنه بات يعاني فقط فقدان السمع الخفيف إلى المتوسط.
وُلد عصام في المغرب قبل أن ينتقل إلى إسبانيا مع عائلته، وقد لا يتمكن من التحدث أبداً، لأن الجزء الدماغي المخصص لاكتساب الكلام يتوقف عن العمل في سن الخامسة تقريباً.
وثمة دراسات أخرى مماثلة على أطفال في طور الإعداد لتلقي العلاج، أو على وشك البدء فيه، بالولايات المتحدة الأمريكية وأوروبا والصين؛ وقد نجح بعضها في الوصول إلى نتائج مشجعة.