وكالة الأدوية الأوروبية توافق لأول مرة على علاج جيني

وافق وكالة الأدوية الأوروبية بإجراء أول تقنيات في العالم للعلاج الجيني للأطفال،التي ابتكرها علماء إيطاليون وشركة “جلاكسو سميث كلاين” للمستحضرات الدوائية.
وقالت الوكالة إنها أقرت هذا العلاج المسمى “ستريمفيليس”، لعلاج عدد محدود من الأطفال ممن يعانون مرض نقص المناعة الحاد، فيما لا يوجد نخاع عظام من متبرعين يتلاءم وحالاتهم، حسبما أفادت سكاي نيوز عربية.
ويولد نحو 15 طفلًا سنويا في أوروبا يعانون تلك الحالة الوراثية شديدة الندرة، مما يجعلهم غير قادرين على إنتاج نوع من خلايا الدم البيضاء، وقلما يعيشون بعد السنة الثانية من العمر ما لم يستعيدوا الوظائف المناعية من خلال عملية لزرع النخاع.
ويسمى الأطفال الذين يعانون المرض “أطفال الفقاعة” لأنهم يولدون بجهاز مناعي هش للغاية، مما يستلزم أن يعيشوا في بيئة خالية من الجراثيم.
ومن المتوقع أن يحصل علاج “ستريمفيليس” على موافقة رسمية من المفوضية الأوروبية لتسويقه في غضون شهرين، ليصبح ثاني علاج جيني تتم الموافقة عليه بعد علاج آخر لشفاء اضطرابات نادرة في الدم تصيب البالغين.
ولا يزال يتعين تذليل الكثير من الصعاب منها التعقيدات الخاصة بالتعامل مع المنتج الجديد لشركة “غلاكسو سميث كلاين”، حيث يتعين أخذ نخاع العظام من المريض ثم معالجته وإعادته ثانية للمريض، بالإضافة لسعر العقار الباهظ.