تقنية جديدة تعدل الحمض النووي البشري بدقة متناهية

"هذه الطريقة يمكن أن تصحح 89 ٪ من أصل 75000 من المتغيرات الوراثية المرتبطة بالأمراض وفقا لمبتكريها."
مُنع العالم الكيميائي في كاليفورنيا ديفيد ليو من دخول الكازينو في فندق MGM Grand في لاس فيغاس عندما كان عمره 29 عاما ولقد ربح الكثير من المال وهو يراهن على طاولة لعبة البلاك جاك والمعروفة أيضا بإسم 21 أكثر ألعاب القمار شعبية وانتشارا في العالم.
لقد نجح ليو في استخدام رياضيات بسيطة كما قال في ذلك الوقت في مقابلة مع مجلة جامعته هارفارد في الولايات المتحدة، واليوم هو واحد من أفضل وأبرز العلماء على هذا الكوكب وقد اكتشف للتو تقنية جديدة لتعديل المعلومات الوراثية للكائنات الحية بدقة متناهية و غير مسبوقة.
وتحتوي الخلايا البشرية على دليل إرشادي مكتوب بأربعة جمل ( …ATTGCTGAA ) في مترين من الحمض النووي مطويين بطريقة مذهلة أدوات التحرير الجينية مثل تقنية" كريسبر" التي أحدثت ثورة في المختبرات منذ عام 2012 قادرة على البحث عن سلسلة محددة من الحروف وقطعها على وجه التحديد مع نوع من مقص الجزيئي وإدراج معلومات جديدة كما لو كانت معالج نصوص.
المشكلة هي أنه في كثير من الأحيان تفشل العملية ويتم إنشاء طفرات غير مرغوب فيها ونتيجة لذلك لا يمكن حاليا تصحيح معظم المتغيرات الوراثية البشرية البالغة 75000 المرتبطة بالأمراض في المختبر وفقا لحسابات فريق ليو.
هذه التقنية التي تسمى التحرير الأول طبعة الجودة ، هي "أنيقة ورائعة" على حد تعبير عالم الوراثة "لويس مونتيليو " من المركز الوطني للتكنولوجيا الحيوية في مدريد، ويضيف نحن نواجه اقتراحًا مثيرا للدهشة و شيء جديد لم يكن موجودا وسيجبرنا على مراجعة الإمكانيات العلاجية المستمدة من التحرير الوراثي.
ونشر فريق ليو في مجلة Nature العلمية نتائج 175 تجربة على الخلايا البشرية في المختبر بما في ذلك تصحيح الأسباب الوراثية لاضطرابات مثل فقر الدم المنجلي ومرض Tay-Sachs.
ولفهم عمل الخلية يتم ترجمة التعليمات الموجودة في الحمض النووي ADN إلى لغة أخرى للحمض النووي ARN كخطوة وسيطة لتوجيه صناعة البروتينات، فعلى سبيل المثال الهيموغلوبين الذي يحمل الأكسجين في الدم أو الأجسام المضادة التي تدافع عن الكائن الحي من هجوم الفيروسات والبكتيريا في تقنية كريسبر المعتادة يصمم العلماء جزيئ الحمض النووي ARN مكملا لتسلسل الحمض النووي ADN الذي يريدون تعديله وإضافة بروتين Cas9 الذي يعمل مثل المقص، هذه الآلة الجزيئية العجيبة والغريبة قادرة على العثور على امتداد الحمض النووي المرغوب فيه وقطعه، مضيفا إذا لزم الأمر شظية أخرى من الحمض النووي بمعلومات جديدة قام العلماء بتجميعها.
فاستراتيجية ديفيد ليو مختلفة ويوضح مونتيليو أن جامعة كاليفورنيا ابتكرت بروتينا جديدا متغيرا يستخدم من مقص Cas9 قادرا على قص سلسلة واحدة من السلسلتين اللتين تشكلان الحلزون المزدوج المميز للحمض النووي وبالتالي تجنب الطفرات غير المرغوب فيها.
ولتوجيه آليته الجزيئية إلى مكان محدد في الجينوم يستخدم ليو دليلًا للحمض النووي ARN "وليس أقل من نسخة عكسية وهو بروتين تستخدمه الفيروسات في المقام الأول لنسخ الحمض النووي ARN إلى الحمض النووي ADN مما سيمكن من تدفق للمعلومات الوراثية من خلال الحمض النووي ويتم نسخه إلى الحمض النووي ARN ، ليصبح في النهاية بروتين ويشرح مونتيليو يمتد دليل الحمض النووي ARN في هذه الحالة وله نهاية جديدة حيث يتم استخدامه كقالب بواسطة النسخ العكسي لنسخ الحمض النووي الجديد بالتسلسل الصحيح مع الطفرة المصححة و التحرير الأولي يكتب معلومات وراثية جديدة مباشرة في الجينوم.
وهذا لايمنع ان هناك حاجة إلى مزيد من الأبحاث في مجموعة واسعة من أنواع الخلايا والكائنات الحية لفهم أفضل لعملية تحريرها كما جاء على لسان فريق ليو في نشره لنتائج أبحاثه الأخيرة في مجلة Nature ويضيف مونتيليو وفي انتظار نتائج مختبرات أخرى في العالم لاختبار الأداة الجديدة سيكون هذا الاختبار التاسع الذي سيخبرنا ما إذا كان هذا الإجراء المبتكر لتحرير الجينومات ،سيكون له إمكانيات وطرق علاجية أو إذا كان سيبقى كواحد من العشرات من المقترحات مع بدائل بديلة من كريسبر.
طفرة مذهلة
في العام الماضي ولد في الصين أول طفلين تم تعديل جينومهما ليكونا في مأمن من فيروس الإيدز واستقبل المجتمع العلمي هذا التقدم الذي أحرزه العالم المثير للجدل He Jiankui بانزعاج لأن تقنية التحرير الوراثي CRISPR ليست مثالية بعد ويمكن أن تولد طفرات غير مرغوب فيها في أجزاء أخرى من الجينوم. ولقد أثبت فريق ليو في خطوط الخلايا المختبرية أن التحرير الأولي يولد أخطاء أقل في التحرير بالأماكن التي يستهدفها ، على الرغم من أنه لم يحلل ما إذا كانت هناك أخطاء في غير محله يحذر هيلاري شيبارد عالمة الأحياء الجزيئية في جامعة أوكلاند (أستراليا) في الآراء التي تم جمعها بواسطة Science Media Center ،هذا تطور رائع يمكن أن يحل بعض المشكلات الحالية للتحرير الوراثي ، على الرغم من أنه لا يزال هناك وقت لإثبات أنه يمكن تصحيح الأخطاء في نوع الخلايا المتوقعة وفي الملاحظات السريرية حسب توضيح الباحثة.

ترجمة عن جريدة إلباييس الإسبانية