Le Leqembi, un nouveau traitement contre la maladie d'Alzheimer, ne sera pas remboursé dans l'immédiat en France. Sa Haute autorité de santé (HAS) se montre sceptique, évoquant des effets secondaires bien trop lourds au regard de bénéfices insignifiants. «L'accès précoce à Leqembi n'a pas été retenu», a résumé Pierre Cochat, président de la commission de la transparence de la HAS, à l'occasion d'un avis rendu mardi par l'institution et très attendu par les spécialistes de la maladie d'Alzheimer, la plus courante des démences avec des dizaines de millions de malades dans le monde. Le Leqembi (lécanémab), développé par les laboratoires Biogen et Eisai, est l'un des principaux espoirs auxquels s'accrochent les associations de patients et de proches, ainsi qu'un traitement au fonctionnement semblable, le Kisunla (donanémab) d'Eli Lilly. Lors de leurs essais cliniques, ces médicaments ont permis de ralentir légèrement le déclin de patients dont la maladie commençait. Nombre de spécialistes y voient donc une avancée majeure, alors que la recherche de médicaments anti-Alzheimer patine depuis des décennies. Mais d'autres regrettent un espoir illusoire, estimant que les bénéfices observés sont si maigres qu'ils ne font pas de différence pour les patients, d'autant que des effets graves et parfois mortels – hémorragies et oedèmes cérébraux – sont clairement avérés. Vive controverse Selon ces sceptiques, la faible efficacité de ces médicaments signifie que la recherche se concentre depuis trop longtemps sur une piste inadéquate, suivie par Leqembi comme Kisunla: chercher à limiter la formation de plaques de protéines dites amyloïdes dans le cerveau des malades. La HAS, dont les avis sont consultatifs mais généralement suivis par le gouvernement, s'exprime donc à un moment où la controverse reste vive et où d'autres autorités sanitaires se sont déjà prononcées. Les Etats-Unis ont déjà approuvé ces traitements et l'Union européenne (UE) a fait de même. Mais, après avoir initialement refusé son feu vert, celle-ci n'a finalement donné son approbation qu'au printemps dernier, la restreignant aux patients les moins à risque d'effets graves. Surtout, autorisation ne veut pas dire remboursement, et ce, alors que ces médicaments ont un coût élevé : plusieurs dizaines de milliers de dollars par an. Signe que la distinction est importante, le Royaume-Uni a déçu les associations en autorisant ces traitements sur le principe, mais sans valider leur remboursement. C'est sur ce dernier point que la HAS devait se prononcer et, plus spécifiquement, sur le bien-fondé d'un «accès précoce». Celui-ci signifie que le médicament peut, dès maintenant, être remboursé à un prix fixé par son fabricant. Cela permet de ne pas attendre la procédure normale. L'intérêt est pour les patients de disposer d'un traitement innovant, et pour le laboratoire de vite commercialiser son médicament. Bénéfices «très insuffisants» Ce ne sera pas le cas pour le Leqembi. La HAS conclut, au vu des études fournies par les laboratoires, que rien ne justifie d'accorder un tel traitement de faveur. «On sait bien à quel point tout le monde avait beaucoup d'espoir», a reconnu le président de la commission transparence de la HAS. Mais il met en regard des bénéfices «très insuffisants par rapport à ce qu'on attendait» avec «des effets secondaires qui ne sont pas faibles du tout». Cela ne remet pas en cause la possibilité que le Leqembi soit un jour remboursé en France. La HAS, qui se prononcera d'ici à quelques mois sur l'opportunité d'une procédure normale, assure que rien n'est exclu. Mais «c'est évident qu'on ne peut pas s'attendre à une évaluation mirobolante», a prévenu Pierre Cochat. Au sein du monde médical, cette décision a suscité des réactions contrastées, entre convaincus et sceptiques du Leqembi. «Il y a quand même une déception», admet le chercheur Bruno Dubois, neurologue à l'hôpital de la Pitié-Salpêtrière (AP-HP), appelant à ne pas négliger l'intérêt de «quelques mois en plus à pouvoir parler à ses petits-enfants ou aller au théâtre». Au contraire, «c'est la meilleure décision pour les patients atteints de la maladie d'Alzheimer et leurs familles», assure le psychiatre britannique Rob Howard, spécialiste du grand âge à l'University College de Londres, selon qui des données plus récentes confirment que Leqembi et Kisunla «ne modifient pas réellement la maladie».
