أول تجربة تعديل جيني بشرية لعلاج مرض نادر

كشف علماء أن تقنية تحرير الجينات الرائدة والمثيرة للجدل "CRISPR"، استُخدمت لدى مريض يعاني من مرض نادر في الدم.
وتدعي الشركتان الأمريكية والسويسرية وراء هذا المشروع، أنهما أول من يستخدم تقنية "CRISPR" على الإنسان، متجاهلتين استخدامها على مرضى السرطان في الصين.
ويعاني المريض المجهول، الخاضع للتجربة السريرية، من حالة وراثية تسمى "بيتا ثالاسيميا"، توقف عمل أحد الجينات الهامة، ما يعوق القدرة على صنع الهيموغلوبين، الذي يعد ضروريا لنقل الأكسجين في الجسم. ويقضي المرضى حياتهم في علاج نقل الدم لتعويض الخلل الحاصل.
ولكن شركة "CRISPR Therapeutics" السويسرية للتكنولوجيا الحيوية، المدعومة من شركة "Vertex Pharmaceuticals" في بوسطن، حاولت علاج المرض باستخدام تقنية التعديل التجريبي للحمض النووي، لحجب الطفرة الجينية.
وتقول الشركتان إنهما ستطبقان العملية نفسها قريبا، مع مريض آخر يعاني من فقر الدم المنجلي، وهو حالة دموية تسبب ألما مبرحا.
ويأمل العلماء في أن العلاج المتمثل في حقنة واحدة لفيروس غير ضار لاختزال وإزالة العيب الجيني، يتبعه حقن الخلايا الجذعية لإدخال نسخة "صحية" من الجين، سيكون منفردا وفعالا.
وقال الدكتور ديفيد ألتشولر، الرئيس العلمي في "Vertex": "بيتا ثالاسيميا ومرض الخلايا المنجلية من الأمراض الخطيرة التي تهدد الحياة. نحن نقيّم العلاج خارج الجسم الحي باستخدام (CTX001) بهدف خلق علاج محتمل لمرة واحدة".
يذكر أن "CRISPR Cas9" هي أداة قوية يمكنها اكتشاف الطفرات الجينية ووقفها، وترك المساحة اللازمة لإدخال جين صحي وسليم.
واكتشف العلماء هذه التقنية في الثمانينيات، حيث أدركت الباحثة، جينيفر دودنا، أنه تمكن إعادة توجيهها كأداة في الطب. ولكن حتى العام الماضي، كان هناك إجماع عام بأن التطبيقات البشرية بعيدة المنال.
وحظر المنظمون استخدامها، حتى في التجارب السريرية، في حين حاول العلماء ومسؤولو الصحة العامة التوصل إلى توافق أخلاقي.
ويعتبر العلاج الجديد "CTX001" أكثر أمانا، ويحصل على الضوء الأخضر من المنظمين.

ديلي ميل